Februar 28, 2019
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Während sich viele Forscher und Pharmaunternehmen in der Hepatologie auf Krankheiten mit der höchsten Prävalenz konzentrieren, wie Virushepatitis und Komplikationen im Zusammenhang mit Fettlebererkrankungen, konzentrieren sich andere auf seltene Lebererkrankungen wie primäre sklerosierende Cholangitis, primäre biliäre Cholangitis, progressive familiäre intrahepatische Cholestase und Gallenatresie.

In Anerkennung des Rare Disease Day präsentiert Healio Gastroenterology and Liver Disease die folgenden Berichte, die eine Sicherheitsstudie zur Transplantation von fäkalen Mikrobiota bei Patienten mit PSC, demografische Daten, die die Ergebnisse von Ursodesoxycholsäure bei PBC beeinflussen können, die aktuelle PFIC-Pipeline und Risikofaktoren in Fällen von Gallenatresie umfassen.

FMT sicher für Patienten mit PSC, kann ALP senken

Fäkale Mikrobiota-Transplantation bei Patienten mit primär sklerosierender Cholangitis war sicher und kann alkalische Phosphatase-Spiegel verbessern, nach einer Studie aus dem American Journal of Gastroenterology.

„Es wurde postuliert, dass Bakterien eine abweichende Immunantwort stimulieren können, die zur Aufrechterhaltung der Gallenentzündung bei PSC führt“, schrieben Jessica R. Allegretti, MD, MPH, vom Brigham and Women’s Hospital in Boston, Massachusetts, und Kollegen. „Die Wiederherstellung des Mikrobioms ist ein vernünftiges Ziel für die Therapie bei PSC, da es angesichts der Komplexität von PSC – und der bekannten Wechselwirkungen zwischen Genen, Schleimhautimmunität, Immunzellverfolgung und dem Mikrobiom – keine Behandlung gibt.“ Weiterlesen

PSC Partners schließt sich Komodo Health an, um die Patientenversorgungssysteme zu verbessern

Die gemeinnützige Organisation PSC Partners Seeking a Cure hat laut einer Pressemitteilung eine Partnerschaft mit Komodo Health angekündigt, um eine verbesserte Patientenversorgung für Patienten mit primär sklerosierender Cholangitis zu entwickeln.

„Als Organisation, die sich für Patienten und Pflegekräfte einsetzt, die von primär sklerosierender Cholangitis betroffen sind, freuen wir uns auf die Zusammenarbeit mit Komodo Health, da wir unsere Reichweite erweitern und unser Engagement erhöhen möchten, um unserer Gemeinschaft besser zu dienen“, sagte Ricky Safer, CEO von PSC Partners, in der Pressemitteilung. „Wir gehen davon aus, dass die Plattform von Komodo Health es uns ermöglichen wird, große Fortschritte bei der Suche nach verbesserten Behandlungen und schließlich einer Heilung für PSC zu machen.“ Weiterlesen

PBC-Rezidiv nach Lebertransplantation verringert die Überlebensraten

Das Wiederauftreten der primären biliären Cholangitis nach Lebertransplantation verringerte laut einer kürzlich veröffentlichten Studie die Wahrscheinlichkeit für das Transplantat- und Gesamtüberleben. Bei jüngeren Patienten und Patienten mit Tacrolimus-Anwendung und Cholestase in der Vorgeschichte trat nach der Transplantation häufiger ein PBC-Rezidiv auf.

„Frühere Berichte haben auch darauf hingewiesen, dass die Entwicklung eines PBC-Rezidivs keinen signifikanten Einfluss auf das langfristige Überleben der Patienten oder die Notwendigkeit einer zweiten LT hat, und daher wurde ihre klinische Wirkung in Frage gestellt“, schrieben Aldo J. Montano-Loza, PhD, von der University of Alberta und Kollegen. „Unsere Ergebnisse deuten darauf hin, dass Patienten mit einem höheren Risiko für ein Wiederauftreten von PBC innerhalb des ersten Behandlungsjahres für therapeutische Strategien in Betracht gezogen werden sollten, um das Auftreten eines PBC-Rezidivs zu verhindern.“ Weiterlesen

Alter, nicht Geschlecht beeinflusst UDCA-Reaktion bei Patienten mit PBC

Älteres und zunehmendes Alter bei Patienten mit primärer biliärer Cholangitis korrelierte mit einer besseren Reaktion auf Ursodeoxycholsäure-Behandlung und niedrigeren Raten von Lebertransplantation und Mortalität im Vergleich zu jüngeren Jahren, während Sex die Ergebnisse nicht beeinflusste, so eine kürzlich veröffentlichte Studie.

„Unsere Daten legen nahe, dass jüngere Patienten sorgfältig überwacht werden sollten, mit frühzeitiger Berücksichtigung zusätzlicher Therapien, da sie das größte Risiko einer biochemischen Nichtantwort auf UDCA, Lebertransplantation und Tod zu haben scheinen“, Angela C. Cheung, MD, von der Mayo Clinic in Rochester, Minnesota, und Kollegen schrieben. „Das Vorhandensein einer offeneren biochemischen Leberaktivität deutet auf einen aggressiveren und entzündlicheren Phänotyp bei jüngeren im Vergleich zu älteren Patienten hin.“ Lesen Sie mehr

SEITENUMBRUCH

Albireo erhält FDA Orphan Drug Designation für biliäre Atresie-Therapie

Albireo Pharma erhielt FDA Orphan Designation für seinen Hauptproduktkandidaten A4250, einen Ileumgallensäure-Transporter-Inhibitor zur Behandlung von Gallenatresie, so eine Pressemitteilung.

A4250 erhielt zuvor von der Europäischen Kommission die Orphan Drug Designation für Gallenatresie und von der FDA und der Europäischen Kommission die Orphan Drug Designation für die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC), des Alagille-Syndroms und der primären biliären Cholangitis. Mehr lesen

VIDEO: Albireo CEO diskutiert cholestatische Therapie-Pipeline

In dieser exklusiven Videoperspektive von The Liver Meeting 2018 diskutiert Ron Cooper, Präsident und CEO von Albireo Pharma, die laufende Forschung des Unternehmens zur Behandlung von cholestatischen Erkrankungen bei Kindern, nichtalkoholischer Steatohepatitis und Gallensäure-Malabsorptionskrankheit.

„Albireo Pharma ist ein Unternehmen, das sich auf Bereiche mit hohem, ungedecktem medizinischem Bedarf im Bereich Leber und GI konzentriert“, sagte Cooper gegenüber Healio Gastroenterology and Liver Disease. „Wir nutzen unsere Expertise in Gallensäuren und Gallensäuremodulation, um einige interessante Produktkandidaten zu produzieren. Weiterlesen

Portale Hypertension sagt Varizenblutungen bei Gallenatresie voraus

Die Ergebnisse einer prospektiven Längsschnittanalyse zeigten, dass die Inzidenz von gastroösophagealen Varizenblutungen bei Kindern mit Gallenatresie geringer war als zuvor beschrieben, und dass gastroösophageale Varizenblutungen bei Patienten mit Merkmalen der portalen Hypertension häufiger auftraten, so eine Präsentation auf der Digestive Disease Week 2018.

„Zu den Einschränkungen früherer Studien über Varizenblutungen bei Gallenatresie gehört die Tatsache, dass sie oft ein einzelnes Zentrum mit retrospektivem Design waren und frühere Mortalitätsraten keine Verbesserungen bei der Versorgung von Patienten mit Gallenatresie mit Varizenblutungen erklären“, sagte Lee Bass, MD, vom Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital of Chicago, in seiner Präsentation. “ bietet die Möglichkeit zur weiteren Charakterisierung der Naturgeschichte und Risikofaktoren, die Varizenblutungen beeinflussen.“ Lesen Sie mehr

Junges Alter, hohe MELD erhöht Warteliste Mortalität in pädiatrischen Gallenatresie Fällen

MELD-Score höher als 20 und Alter jünger als 6 Monate korreliert signifikant mit 2-Jahres-Mortalität bei pädiatrischen Patienten mit Gallenatresie auf der Warteliste für Lebertransplantationen, nach kürzlich veröffentlichten Daten.

„Biliäre Atresie (BA) ist eine obstruktive Cholangiopathie, die normalerweise in der Perinatalperiode auftritt“, schrieben H.P.J. van der Doef, MD, PhD, von der Universität Groningen, Niederlande, und Kollegen. „Die Gesamtprognose von BA-Patienten wird stark von der Mortalität vor der Transplantation beeinflusst. Wir sind zuversichtlich, dass unser prognostisches Modell basierend auf Alter und MELD-Score bei der Aufnahme eine zuverlässige Klassifizierung von Säuglingen mit BA in Risikogruppen mit unterschiedlichen Prognosen ermöglicht.“ Mehr lesen

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