fevereiro 28, 2019
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Enquanto muitos pesquisadores e empresas farmacêuticas centrar a atenção em hepatologia em doenças com maior prevalência, como a hepatite viral e a complicações relacionadas à doença de fígado gordo, outros se concentram em raras doenças hepáticas, incluindo a colangite esclerosante primária, primária biliar, colangite, progressiva familiar colestase intra-hepática e biliar atresia.

Em reconhecimento do Dia das Doenças Raras, Healio Gastroenterologia e Doenças do Fígado apresenta os seguintes relatórios que incluem um estudo de segurança da microbiota fecal de transplante em pacientes com PSC, demográficas que podem afetar ursodeoxycholic acid resultados para o PBC, o atual PFIC pipeline, e factores de risco na atresia biliar casos.

FMT seguro para pacientes com PSC, pode diminuir ALP

o transplante de microbiota Fecal em pacientes com colangite esclerosante primária foi seguro e pode melhorar os níveis de fosfatase alcalina, de acordo com um estudo do American Journal of Gastroenterology.”Foi postulado que as bactérias podem estimular uma resposta imune aberrante resultando na perpetuação da inflamação biliar vista no PSC”, escreveu Jessica R. Allegretti, MD, MPH, do Brigham and Women’s Hospital em Boston, Massachusetts, e colegas. “A restauração do microbioma é um alvo razoável para a terapia no PSC porque não há tratamento, dada a complexidade do PSC – e as interações conhecidas entre genes, imunidade da mucosa, rastreamento de células imunes e microbioma.”Leia mais

PSC Parceiros junta de Komodo Saúde para melhorar a assistência ao paciente sistemas

A organização sem fins lucrativos PSC Parceiros em Busca de uma Cura anunciou uma parceria com a Komodo Saúde para desenvolver melhor atendimento ao paciente para aqueles com colangite esclerosante primária, de acordo com um comunicado de imprensa.”Como uma organização que defende pacientes e cuidadores impactados pela colangite esclerosante primária, estamos entusiasmados por trabalhar com a Komodo Health, porque estamos ansiosos para expandir nosso alcance e aumentar nossa exposição para melhor servir nossa comunidade”, disse Ricky Safer, CEO da PSC Partners, no comunicado. “Prevemos que a plataforma da Komodo Health nos permitirá fazer grandes avanços em nossa busca por tratamentos aprimorados e, eventualmente, uma cura para o PSC.”Leia mais

a recorrência de PBC após o transplante de fígado diminui as taxas de sobrevida

a recorrência de colangite biliar primária após o transplante de fígado reduziu a probabilidade de enxerto e sobrevida geral, de acordo com um estudo publicado recentemente. Pacientes mais jovens e aqueles com histórico de uso de tacrolimus e colestase eram mais propensos a apresentar recorrência de PBC pós-transplante.

“relatórios Anteriores também sugerem que o desenvolvimento do PBC recorrência não tem impacto significativo a longo prazo de doentes sobrevivência ou a necessidade de um segundo LT, e, portanto, seu impacto clínico tem sido questionada,” Aldo J. Montano-Loza, PhD, da Universidade de Alberta, e seus colegas escreveram. “Nossos resultados implicam que pacientes com maior risco de recorrência de PBC devem ser considerados para estratégias terapêuticas no primeiro ano de LT para prevenir a ocorrência de recorrência de PBC.”Leia mais

a Idade, o sexo não afeta UDCA resposta em pacientes com CBP

mais Velhos e o aumento da idade entre os pacientes com biliar primária esclerosante correlacionada com uma melhor resposta para ursodeoxycholic acid, tratamento e menores taxas de transplante de fígado e de mortalidade em comparação com a idade, enquanto o sexo não afetam os resultados, de acordo com um estudo recentemente publicado sobre.”Nossos dados sugerem que pacientes mais jovens devem ser monitorados cuidadosamente, com consideração precoce por terapias adicionais, pois parecem estar em maior risco de não resposta bioquímica à UDCA, transplante de fígado e morte”, escreveu Angela C. Cheung, MD, da Clínica Mayo em Rochester, Minnesota, e colegas. “A presença de atividade hepática bioquímica mais evidente sugere um fenótipo mais agressivo e inflamatório em pacientes mais jovens, em comparação com pacientes mais velhos.”Leia mais

QUEBRA de PÁGINA

Albireo recebe FDA designação de medicamento órfão para atresia biliar terapia

Albireo Pharma FDA recebeu a designação de medicamento órfão para o seu produto candidato A4250, um ileal de ácidos biliares transportador inibidor para o tratamento da atresia biliar, de acordo com um comunicado de imprensa.

a4250 recebeu anteriormente uma designação de medicamento órfão da Comissão Europeia para atresia biliar e uma designação de medicamento órfão da FDA e da Comissão Europeia para o tratamento da colestase intra-hepática familiar progressiva (PFIC), síndrome de Alagille e colangite biliar primária. Leia mais

vídeo: O CEO da Albireo discute o pipeline de terapia colestática

nesta perspectiva de vídeo exclusiva do Liver Meeting 2018, Ron Cooper, Presidente e CEO da Albireo Pharma, discute a pesquisa em andamento da empresa sobre tratamentos para doenças colestáticas pediátricas, esteato-hepatite não alcoólica e doença de má absorção de ácidos biliares.

“a Albireo Pharma é uma empresa focada em áreas de alta necessidade médica não atendida no fígado e no espaço gastrointestinal”, disse Cooper à Healio Gastroenterology and Liver Disease. “Usamos nossa experiência em ácidos biliares e modulação de ácidos biliares para produzir alguns candidatos a produtos bastante interessantes. Leia mais

hipertensão Portal prevê a hemorragia por varizes na atresia biliar

Resultados de um estudo prospectivo longitudinal análise mostrou que a incidência da doença do hemorragia por varizes em crianças com atresia biliar foi menor do que o anteriormente descrito, e que a doença varizes hemorragia foi mais comum em pacientes com características de hipertensão portal, de acordo com uma apresentação no Digestivas da Doença de Semana de 2018.

“As limitações dos estudos anteriores de hemorragia por varizes na atresia biliar incluem o fato de que eles eram, muitas vezes, único centro, da retrospectiva de design, e anterior, as taxas de mortalidade não conta para melhorias no tratamento de pacientes com atresia biliar com hemorragia por varizes,” Lee Bass, MD, da Ann & Robert H. Lurie Hospital de Crianças de Chicago, disse em sua apresentação. “fornece a oportunidade para uma caracterização mais adicional da história natural e dos fatores de risco que impactam a hemorragia variceal.”Leia mais

idade Jovem, alta FUSÃO aumenta a lista de espera de mortalidade pediátrica atresia biliar casos

MELD pontuação superior a 20 e idade inferior a 6 meses correlacionada significativamente com 2 anos, a mortalidade entre pacientes pediátricos com atresia biliar no fígado transplante de lista de espera, de acordo com publicou recentemente dados.

“atresia Biliar (BA) é um obstrutiva cholangiopathy que geralmente surge no período perinatal,” H. P. J. van der Doef, MD, PhD, da Universidade de Groningen, na Holanda, e seus colegas escreveram. “O prognóstico geral dos pacientes com BA é muito afetado pela mortalidade antes do transplante. Estamos confiantes de que nosso modelo prognóstico baseado na idade e no escore MELD na listagem permite uma classificação confiável de bebês com BA em grupos de risco com diferentes prognósticos.”Leia mais

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