antecedentes: ensaios clínicos multinacionais reúnem recursos de forma eficiente e fornecem comparações de tratamento em diversas populações. No entanto, eles podem ser difíceis de interpretar quando há diferenças maiores do que o esperado nos efeitos de tratamento específicos da região, como um estudo positivo que inclui regiões que favorecem o braço de controle.

finalidade: Este artigo investiga a extensão da variação do acaso que pode ser esperada nos efeitos do tratamento regional de estudos multinacionais. Defende o estudo dessa variação esperada durante a fase de projeto, limitando assim o potencial de surpresas e interpretações errôneas no final do estudo.

Métodos: a teoria da estatística de ordem foi usada para quantificar a variação de chance entre as regiões, assumindo um efeito de tratamento homogêneo. Os valores esperados da menor e maior diferença de tratamento foram usados para calcular a faixa esperada de efeitos regionais. Essa faixa foi complementada pela probabilidade de observar pelo menos um efeito regional favorecendo o braço de controle.

resultados: a variação de Chance levou a uma ampla gama de efeitos regionais esperados. Para um estudo com cinco regiões e 80% de potência, os efeitos esperados do tratamento regional variaram de nenhuma diferença para dobrar a diferença verdadeira, enquanto a probabilidade de observar uma região favorável ao controle foi de aproximadamente 50%. Com 10 regiões, essa probabilidade excedeu 85% e a faixa esperada de efeitos regionais se estendeu a valores que favorecem substancialmente o controle. Aumentar o poder do estudo para 90% ou mais ofereceu pouca proteção contra ampla variação nos efeitos regionais. Limitações: a abordagem proposta não substitui o teste de heterogeneidade no final do estudo, mas fornece informações de suporte úteis para interpretar esses testes.

conclusões: grandes diferenças entre regiões devem ser antecipadas em estudos multinacionais. A gama esperada de efeitos do tratamento deve ser avaliada durante o desenho do estudo, a fim de informar as partes interessadas e calibrar as expectativas.

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