kontekst: Wielonarodowe badania kliniczne skutecznie łączą zasoby i dostarczają porównań leczenia w różnych populacjach. Mogą być jednak trudne do zinterpretowania, gdy występują większe niż oczekiwano różnice w specyficznych dla danego regionu efektach leczenia, takich jak pozytywne badanie obejmujące regiony faworyzujące grupę kontrolną.

: W tym artykule zbadano zakres zmienności szans, których można oczekiwać w regionalnych efektach leczenia w badaniach międzynarodowych. Zaleca zbadanie tej oczekiwanej zmienności na etapie projektowania, ograniczając tym samym możliwość niespodzianek i błędnej interpretacji na koniec badania.

metody: teoria statystyki porządku została użyta do ilościowego określenia zmienności losowej między regionami, przy założeniu jednorodnego efektu leczenia. Wartości oczekiwane najmniejszej i największej różnicy w leczeniu wykorzystano do obliczenia oczekiwanego zakresu efektów regionalnych. Zakres ten uzupełniono prawdopodobieństwem zaobserwowania przynajmniej jednego efektu Regionalnego sprzyjającego ramieniu kontrolnemu.

wyniki: zmienność szans doprowadziła do szerokiego zakresu oczekiwanych efektów regionalnych. W badaniu z pięcioma regionami i mocą 80% oczekiwane regionalne efekty leczenia wahały się od braku różnicy do podwojenia rzeczywistej różnicy, podczas gdy prawdopodobieństwo zaobserwowania regionu sprzyjającego kontroli wynosiło około 50%. W przypadku 10 regionów Prawdopodobieństwo to przekroczyło 85%, a oczekiwany zakres efektów regionalnych rozszerzył się na wartości znacznie sprzyjające kontroli. Zwiększenie mocy badania do 90% lub więcej zapewniło niewielką ochronę przed szerokim zróżnicowaniem efektów regionalnych.

ograniczenia: proponowane podejście nie zastępuje testów heterogeniczności na końcu badania, ale dostarcza użytecznych informacji uzupełniających do interpretacji takich testów.

wnioski: w badaniach wielonarodowych należy przewidzieć duże różnice między regionami. Oczekiwany zakres efektów leczenia należy oceniać podczas projektowania badania, aby poinformować zainteresowane strony i skalibrować oczekiwania.

Dodaj komentarz

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany.