febbraio 28, 2019
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Mentre molti ricercatori e le aziende farmaceutiche di focalizzare l’attenzione in epatologia sulle malattie con la più alta prevalenza, come l’epatite virale e le complicazioni legate alla malattia del fegato grasso, altri si concentrano sulle rare malattie del fegato, tra cui la colangite sclerosante primaria, biliare primitiva colangite, progressiva familiare colestasi intraepatica e l’atresia biliare.

In riconoscimento della Giornata delle Malattie Rare, Healio Gastroenterologia e Malattie del Fegato presenta i seguenti report che includono uno studio di sicurezza del trapianto di microbiota fecale in pazienti con PSC, demografici che possono influenzare l’acido ursodesossicolico risultati per la PBC, l’attuale PFIC pipeline, e fattori di rischio in atresia biliare casi.

FMT sicuro per i pazienti con PSC, può abbassare ALP

Il trapianto di microbiota fecale in pazienti con colangite sclerosante primaria era sicuro e può migliorare i livelli di fosfatasi alcalina, secondo uno studio dell’American Journal of Gastroenterology.

“È stato postulato che i batteri possano stimolare una risposta immunitaria aberrante con conseguente perpetuazione dell’infiammazione biliare osservata nel PSC”, ha scritto Jessica R. Allegretti, MD, MPH, del Brigham and Women’s Hospital di Boston, Massachusetts, e colleghi. “Il ripristino del microbioma è un obiettivo ragionevole per la terapia nel PSC perché non esiste un trattamento, data la complessità del PSC – e le interazioni note tra geni, immunità della mucosa, tracciamento delle cellule immunitarie e microbioma.”Leggi di più

PSC Partners si unisce a Komodo Health per migliorare i sistemi di cura del paziente

L’organizzazione no-profit PSC Partners Seeking a Cure ha annunciato una partnership con Komodo Health per sviluppare una migliore cura del paziente per quelli con colangite sclerosante primaria, secondo un comunicato stampa.

“Come organizzazione che sostiene i pazienti e gli operatori sanitari colpiti dalla colangite sclerosante primaria, siamo entusiasti di lavorare con Komodo Health, perché siamo desiderosi di espandere la nostra portata e aumentare la nostra esposizione per servire meglio la nostra comunità”, ha detto Ricky Safer, CEO di PSC Partners. “Prevediamo che la piattaforma di Komodo Health ci consentirà di fare grandi passi avanti nella nostra ricerca di trattamenti migliori e, alla fine, una cura per PSC.”Leggi di più

La recidiva di PBC dopo trapianto di fegato diminuisce i tassi di sopravvivenza

La recidiva di colangite biliare primaria dopo trapianto di fegato ha ridotto la probabilità di trapianto e sopravvivenza globale, secondo uno studio recentemente pubblicato. I pazienti più giovani e quelli con una storia di uso di tacrolimus e colestasi hanno avuto maggiori probabilità di manifestare recidiva di PBC dopo il trapianto.

“Rapporti precedenti hanno anche suggerito che lo sviluppo della recidiva di PBC non ha alcun impatto significativo sulla sopravvivenza a lungo termine del paziente o sulla necessità di un secondo LT, e quindi il suo impatto clinico è stato messo in discussione”, Aldo J. Montano-Loza, PhD, dell’Università di Alberta e colleghi hanno scritto. “I nostri risultati implicano che i pazienti a più alto rischio di recidiva di PBC dovrebbero essere considerati per le strategie terapeutiche entro il primo anno di LT per prevenire il verificarsi di recidiva di PBC.”Leggi di più

Età, non sesso influenza la risposta UDCA nei pazienti con PBC

Età più avanzata e crescente tra i pazienti con colangite biliare primaria correlata con una migliore risposta al trattamento con acido ursodesossicolico e tassi più bassi di trapianto di fegato e mortalità rispetto all’età più giovane, mentre il sesso non ha influenzato gli esiti, secondo uno studio recentemente pubblicato.

“I nostri dati suggeriscono che i pazienti più giovani dovrebbero essere monitorati attentamente, con una considerazione precoce per terapie aggiuntive, in quanto sembrano essere a maggior rischio di non risposta biochimica a UDCA, trapianto di fegato e morte”, Angela C. Cheung, MD, della Mayo Clinic di Rochester, Minnesota, e colleghi hanno scritto. “La presenza di attività epatica biochimica più evidente suggerisce un fenotipo più aggressivo e infiammatorio nei pazienti più giovani, rispetto ai pazienti più anziani.”Per saperne di più

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Albireo riceve la designazione di farmaco orfano FDA per la terapia atresia biliare

Albireo Pharma ha ricevuto la designazione orfana FDA per il suo prodotto di piombo candidato A4250, un inibitore trasportatore di acidi biliari ileali per il trattamento dell’atresia biliare, secondo un comunicato stampa.

A4250 ha ricevuto in precedenza una designazione di farmaco orfano dalla Commissione europea per l’atresia biliare e una designazione di farmaco orfano sia dalla FDA che dalla Commissione europea per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC), della sindrome di Alagille e della colangite biliare primaria. Leggi tutto

VIDEO: Il CEO di Albireo discute la pipeline di terapia colestatica

In questa prospettiva video esclusiva dal Liver Meeting 2018, Ron Cooper, presidente e CEO di Albireo Pharma, discute la ricerca in corso dell’azienda sui trattamenti per le malattie colestatiche pediatriche, la steatoepatite non alcolica e la malattia da malassorbimento degli acidi biliari.

“Albireo Pharma è un’azienda focalizzata in aree di elevata necessità medica insoddisfatta nel fegato e nello spazio GI”, ha detto Cooper a Healio Gastroenterology and Epat Disease. “Usiamo la nostra esperienza negli acidi biliari e nella modulazione degli acidi biliari per produrre alcuni candidati di prodotti piuttosto interessanti. Per saperne di più

ipertensione Portale prevede emorragia da rottura di varici esofagee in atresia biliare

Risultati di una prospettiva longitudinale analisi ha mostrato che l’incidenza di gastroesofageo emorragia da rottura di varici esofagee in bambini con atresia biliare è stato inferiore rispetto a quanto precedentemente descritto, e che gastroesofageo emorragia da rottura di varici esofagee è più comune nei pazienti con funzionalità di ipertensione portale, secondo una presentazione alla Digestive Disease Week 2018.

” Le limitazioni di precedenti studi di emorragia variceale in atresia biliare includono il fatto che erano spesso singolo centro, di progettazione retrospettiva, e precedenti tassi di mortalità non tengono conto di miglioramenti nella cura dei pazienti con atresia biliare con emorragia variceale, ” Lee Bass, MD, dal Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital di Chicago, ha detto nella sua presentazione. “offre l’opportunità di un’ulteriore caratterizzazione della storia naturale e dei fattori di rischio che influenzano l’emorragia variceale.”Per saperne di più

Giovane età, alta MELD aumenta la mortalità lista d’attesa nei casi di atresia biliare pediatrica

Il punteggio MELD superiore a 20 e l’età inferiore a 6 mesi è correlato significativamente con la mortalità a 2 anni tra i pazienti pediatrici con atresia biliare nella lista d’attesa per il trapianto di fegato, secondo i dati

“L’atresia biliare (BA) è una colangiopatia ostruttiva che di solito si manifesta nel periodo perinatale”, ha scritto H. P. J. van der Doef, MD, PhD, dell’Università di Groningen, nei Paesi Bassi, e colleghi. “La prognosi generale dei pazienti BA è fortemente influenzata dalla mortalità prima del trapianto. Siamo fiduciosi che il nostro modello prognostico basato sull’età e sul punteggio di fusione alla quotazione consente una classificazione affidabile dei neonati con BA in gruppi a rischio con prognosi diverse.”Leggi di più

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