háttér: a multinacionális klinikai vizsgálatok hatékonyan egyesítik az erőforrásokat, és a kezelés összehasonlítását biztosítják a különböző populációk között. Ezeket azonban nehéz lehet értelmezni, ha a vártnál nagyobb különbségek vannak a régióspecifikus kezelési hatásokban, például egy pozitív tanulmány, amely magában foglalja a kontroll karot előnyben részesítő régiókat.

cél: Ez a cikk a véletlen variáció mértékét vizsgálja, amely a multinacionális tanulmányok regionális kezelési hatásaiban várható. Azt javasolja, hogy tanulmányozzák ezt a várható eltérést a tervezési szakaszban, ezáltal korlátozva a meglepetések és félreértelmezések lehetőségét a tanulmány végén.

módszerek: a rendstatisztika elméletét használták a régiók közötti esélyváltozás számszerűsítésére, homogén kezelési hatást feltételezve. A legkisebb és legnagyobb kezelési különbség várható értékeit használtuk a regionális hatások várható tartományának kiszámításához. Ezt a tartományt kiegészítette annak valószínűsége, hogy legalább egy regionális hatást megfigyelnek a kontroll kar.

eredmények: a véletlen variáció a várt regionális hatások széles köréhez vezetett. Egy öt régióval és 80% – os teljesítménnyel végzett vizsgálat esetében a várható regionális kezelési hatások a különbségtől a valódi különbség kétszereséig terjedtek, míg a kontrollt előnyben részesítő régió megfigyelésének valószínűsége körülbelül 50% volt. 10 régió esetében ez a valószínűség meghaladta a 85% – ot, és a regionális hatások várható tartománya olyan értékekre is kiterjedt, amelyek jelentősen kedveznek a kontrollnak. A tanulmány erejének legalább 90% – ra történő növelése kevés védelmet nyújtott a regionális hatások széles eltéréseivel szemben.

korlátozások: a javasolt megközelítés nem helyettesíti a heterogenitás tesztelését a vizsgálat végén, de hasznos alátámasztó információkat nyújt az ilyen tesztek értelmezéséhez.

következtetések: a multinacionális tanulmányokban a régiók közötti nagy különbségekre kell számítani. A kezelési hatások várható tartományát a vizsgálat megtervezése során értékelni kell az érdekelt felek tájékoztatása és az elvárások kalibrálása érdekében.

Vélemény, hozzászólás?

Az e-mail-címet nem tesszük közzé.