Février 28, 2019
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Alors que de nombreux chercheurs et sociétés pharmaceutiques se concentrent en hépatologie sur les maladies les plus répandues, telles que l’hépatite virale et les complications liées à la stéatose hépatique, d’autres se concentrent sur les maladies rares du foie, notamment la cholangite sclérosante primitive, la cholangite biliaire primitive, la cholestase intrahépatique familiale progressive et l’atrésie biliaire.

À l’occasion de la Journée des maladies rares, Healio Gastroenterology and Liver Disease présente les rapports suivants qui comprennent une étude d’innocuité de la transplantation de microbiote fécal chez des patients atteints de CSP, des données démographiques pouvant affecter les résultats de l’acide ursodésoxycholique pour la CBP, le pipeline actuel de la CPEP et les facteurs de risque dans les cas d’atrésie biliaire.

FMT sans danger pour les patients atteints de CFP, peut abaisser la PAL

La transplantation de microbiote fécal chez les patients atteints de cholangite sclérosante primitive était sûre et peut améliorer les niveaux de phosphatase alcaline, selon une étude de l’American Journal of Gastroenterology.

« Il a été postulé que les bactéries peuvent stimuler une réponse immunitaire aberrante entraînant la perpétuation de l’inflammation biliaire observée dans la CFP », ont écrit Jessica R. Allegretti, MD, MPH, du Brigham and Women’s Hospital de Boston, Massachusetts, et ses collègues. « La restauration du microbiome est une cible raisonnable pour le traitement dans le PSC car il n’y a pas de traitement, compte tenu de la complexité du PSC – et des interactions connues entre les gènes, l’immunité des muqueuses, le suivi des cellules immunitaires et le microbiome. »En savoir plus

PSC Partners rejoint Komodo Health pour améliorer les systèmes de soins aux patients

L’organisation à but non lucratif PSC Partners Seeking a Cure a annoncé un partenariat avec Komodo Health pour développer des soins améliorés pour les patients atteints de cholangite sclérosante primitive, selon un communiqué de presse.

« En tant qu’organisation de défense des patients et des soignants touchés par la cholangite sclérosante primitive, nous sommes ravis de travailler avec Komodo Health, car nous sommes impatients d’élargir notre portée et d’augmenter notre exposition pour mieux servir notre communauté », a déclaré Ricky Safer, PDG de PSC Partners, dans le communiqué. « Nous prévoyons que la plateforme de Komodo Health nous permettra de faire de grands progrès dans notre recherche de traitements améliorés et, à terme, d’un remède contre la CSP. »En savoir plus

La récurrence de la CBP après une transplantation hépatique diminue les taux de survie

La récurrence de la cholangite biliaire primitive après une transplantation hépatique réduit la probabilité de greffe et la survie globale, selon une étude récemment publiée. Les patients plus jeunes et ceux ayant des antécédents d’utilisation de tacrolimus et de cholestase étaient plus susceptibles de présenter une récidive de CBP après la transplantation.

« Des rapports antérieurs ont également suggéré que le développement d’une récidive de la CBP n’a aucun impact significatif sur la survie à long terme des patients ou le besoin d’un deuxième LT, et son impact clinique a donc été remis en question », ont écrit Aldo J. Montano-Loza, pH.D., de l’Université de l’Alberta, et ses collègues. « Nos résultats impliquent que les patients présentant un risque plus élevé de récidive de CBP devraient être considérés pour des stratégies thérapeutiques au cours de la première année de LT afin de prévenir l’apparition d’une récidive de CBP. »En savoir plus

L’âge, et non le sexe, affecte la réponse UDCA chez les patients atteints de CBP

Plus âgés et de plus en plus âgés chez les patients atteints de cholangite biliaire primitive en corrélation avec une meilleure réponse au traitement à l’acide ursodésoxycholique et des taux plus faibles de transplantation hépatique et de mortalité par rapport à un âge plus jeune, alors que le sexe n’a pas affecté les résultats, selon une étude récemment publiée.

« Nos données suggèrent que les patients plus jeunes doivent être surveillés attentivement, avec un examen précoce pour des traitements supplémentaires, car ils semblent présenter le plus grand risque de non-réponse biochimique à l’UDCA, de transplantation hépatique et de décès », ont écrit Angela C. Cheung, MD, de la Mayo Clinic à Rochester, Minnesota, et ses collègues. « La présence d’une activité hépatique biochimique plus manifeste suggère un phénotype plus agressif et inflammatoire chez les patients plus jeunes, par rapport aux patients plus âgés. »Lire la suite

SAUT DE PAGE

Albireo reçoit la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le traitement de l’atrésie biliaire

Albireo Pharma a reçu la désignation d’orphelin de la FDA pour son produit candidat principal A4250, un inhibiteur du transporteur des acides biliaires iléaux pour le traitement de l’atrésie biliaire, selon un communiqué de presse.

A4250 a déjà reçu une désignation de médicament orphelin de la Commission européenne pour l’atrésie biliaire et une désignation de médicament orphelin de la FDA et de la Commission européenne pour le traitement de la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC), du syndrome d’Alagille et de la cholangite biliaire primitive. Lire la suite

VIDÉO: Le PDG d’Albireo discute du pipeline de thérapie cholestatique

Dans cette perspective vidéo exclusive de la Réunion sur le foie 2018, Ron Cooper, président et chef de la direction d’Albireo Pharma, discute des recherches en cours de la société sur les traitements des maladies cholestatiques pédiatriques, de la stéatohépatite non alcoolique et de la maladie de malabsorption des acides biliaires.

« Albireo Pharma est une entreprise qui se concentre sur les domaines où les besoins médicaux sont élevés et non satisfaits dans l’espace hépatique et gastro-intestinal », a déclaré Cooper à Healio Gastroenterology and Liver Disease. « Nous utilisons notre expertise dans les acides biliaires et la modulation des acides biliaires pour produire des produits candidats assez intéressants. En savoir plus

L’hypertension portale prédit une hémorragie variqueuse dans l’atrésie biliaire

Les résultats d’une analyse longitudinale prospective ont montré que l’incidence de l’hémorragie varicelle gastro-œsophagienne chez les enfants atteints d’atrésie biliaire était plus faible que précédemment décrite et que l’hémorragie varicelle gastro-œsophagienne était plus fréquente chez les patients présentant des caractéristiques d’hypertension portale, selon une présentation lors de la Semaine des maladies digestives 2018.

« Les limites des études antérieures sur l’hémorragie variqueuse dans l’atrésie biliaire incluent le fait qu’elles étaient souvent un centre unique, de conception rétrospective, et les taux de mortalité antérieurs ne tiennent pas compte des améliorations apportées aux soins des patients atteints d’atrésie biliaire avec hémorragie variqueuse », a déclaré Lee Bass, MD, de l’Hôpital pour enfants Robert H. Lurie de Chicago, dans sa présentation. « offre la possibilité de caractériser davantage l’histoire naturelle et les facteurs de risque ayant un impact sur l’hémorragie variqueuse. »En savoir plus

Jeune âge, une MELD élevée augmente la mortalité sur la liste d’attente dans les cas d’atrésie biliaire pédiatrique

Le score de MELD supérieur à 20 et l’âge inférieur à 6 mois est corrélé de manière significative avec la mortalité à 2 ans chez les patients pédiatriques atteints d’atrésie biliaire sur la liste d’attente pour une transplantation hépatique, selon des données récemment publiées.

« L’atrésie biliaire (BA) est une cholangiopathie obstructive qui survient généralement pendant la période périnatale », ont écrit H.P.J. van der Doef, MD, PhD, de l’Université de Groningue, aux Pays-Bas, et ses collègues. « Le pronostic global des patients atteints de BA est grandement affecté par la mortalité avant la transplantation. Nous sommes convaincus que notre modèle pronostique basé sur l’âge et le score de FUSION à l’inscription permet une classification fiable des nourrissons atteints de BA en groupes à risque avec des pronostics différents. » Lire la suite

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