Febrero 28, 2019
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Mientras que muchos investigadores y compañías farmacéuticas centran su atención en hepatología en las enfermedades con mayor prevalencia, como la hepatitis viral y las complicaciones relacionadas con la enfermedad del hígado graso, otros se centran en enfermedades hepáticas raras, como la colangitis esclerosante primaria, la colangitis biliar primaria, la colestasis intrahepática familiar progresiva y la atresia biliar.

En reconocimiento del Día de las Enfermedades Raras, Healio Gastroenterología y Enfermedad Hepática presenta los siguientes informes que incluyen un estudio de seguridad del trasplante de microbiota fecal en pacientes con CEP, datos demográficos que pueden afectar los resultados del ácido ursodesoxicólico para la CBP, la tubería PFIC actual y factores de riesgo en casos de atresia biliar.

FMT seguro para pacientes con CEP, puede reducir la ALP

El trasplante de microbiota fecal en pacientes con colangitis esclerosante primaria fue seguro y puede mejorar los niveles de fosfatasa alcalina, según un estudio del American Journal of Gastroenterology.

» Se ha postulado que las bacterias pueden estimular una respuesta inmune aberrante que resulta en la perpetuación de la inflamación biliar observada en la CEP», escribió Jessica R. Allegretti, MD, MPH, del Brigham and Women’s Hospital en Boston, Massachusetts, y sus colegas. «La restauración del microbioma es un objetivo razonable para la terapia en la CEP porque no hay tratamiento, dada la complejidad de la CEP y las interacciones conocidas entre los genes, la inmunidad de la mucosa, el seguimiento de las células inmunitarias y el microbioma.

PSC Partners se une a Komodo Health para mejorar los sistemas de atención al paciente

La organización sin fines de lucro PSC Partners Seeking a Cure anunció una asociación con Komodo Health para desarrollar una mejor atención al paciente para aquellos con colangitis esclerosante primaria, según un comunicado de prensa.

«Como organización que aboga por los pacientes y cuidadores afectados por la colangitis esclerosante primaria, estamos entusiasmados de trabajar con Komodo Health, porque estamos ansiosos por ampliar nuestro alcance y aumentar nuestra exposición para servir mejor a nuestra comunidad», dijo Ricky Safer, CEO de PSC Partners, en el comunicado. «Anticipamos que la plataforma de Komodo Health nos permitirá hacer grandes avances en nuestra búsqueda de tratamientos mejorados y, eventualmente, una cura para la PSC.

La recurrencia de CBP después del trasplante hepático disminuye las tasas de supervivencia

La recurrencia de colangitis biliar primaria después del trasplante hepático redujo la probabilidad de injerto y supervivencia general, según un estudio publicado recientemente. Los pacientes más jóvenes y aquellos con antecedentes de uso de tacrolimus y colestasis tuvieron más probabilidades de experimentar recurrencia de CBP después del trasplante.

«Informes anteriores también han sugerido que el desarrollo de recurrencia de CBP no tiene un impacto significativo en la supervivencia a largo plazo del paciente o la necesidad de un segundo TP, y por lo tanto su impacto clínico ha sido cuestionado», escribió Aldo J. Montano-Loza, PhD, de la Universidad de Alberta, y sus colegas. «Nuestros resultados implican que los pacientes con mayor riesgo de recurrencia de CBP deben ser considerados para estrategias terapéuticas dentro del primer año de TP para prevenir la recurrencia de CBP.»Leer más

La edad, no el sexo, afecta la respuesta a la ACU en pacientes con CBP

La edad mayor y creciente entre los pacientes con colangitis biliar primaria se correlacionó con una mejor respuesta al tratamiento con ácido ursodesoxicólico y tasas más bajas de trasplante hepático y mortalidad en comparación con la edad más joven, mientras que el sexo no afectó los resultados, según un estudio publicado recientemente.

«Nuestros datos sugieren que los pacientes más jóvenes deben ser monitorizados cuidadosamente, con una consideración temprana para terapias adicionales, ya que parecen tener el mayor riesgo de no respuesta bioquímica a la ACU, el trasplante de hígado y la muerte», escribió Angela C. Cheung, MD, de la Clínica Mayo en Rochester, Minnesota, y sus colegas. «La presencia de una actividad hepática bioquímica más manifiesta sugiere un fenotipo más agresivo e inflamatorio en pacientes más jóvenes, en comparación con pacientes mayores.»Leer más

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Albireo recibe la designación de medicamento huérfano de la FDA para el tratamiento de la atresia biliar

Albireo Pharma recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA por su candidato principal A4250, un inhibidor del transportador de ácidos biliares ileales para el tratamiento de la atresia biliar, según un comunicado de prensa.

El A4250 recibió previamente una designación de medicamento huérfano de la Comisión Europea para la atresia biliar y una designación de medicamento huérfano de la FDA y la Comisión Europea para el tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC), el síndrome de Alagille y la colangitis biliar primaria. Leer más

VIDEO: El CEO de Albireo habla sobre la canalización de la terapia colestásica

En esta perspectiva de video exclusiva de The Liver Meeting 2018, Ron Cooper, presidente y CEO de Albireo Pharma, habla sobre la investigación en curso de la compañía en tratamientos para enfermedades colestásicas pediátricas, esteatohepatitis no alcohólica y enfermedad de malabsorción de ácidos biliares.

«Albireo Pharma es una empresa que se centra en áreas de alta necesidad médica insatisfecha en el espacio hepático y gastrointestinal», dijo Cooper a Healio Gastroenterología y Enfermedad Hepática. «Utilizamos nuestra experiencia en ácidos biliares y modulación de ácidos biliares para producir algunos productos candidatos bastante interesantes. Leer más

La hipertensión portal predice hemorragia variceal en atresia biliar

Los resultados de un análisis longitudinal prospectivo mostraron que la incidencia de hemorragia variceal gastroesofágica en niños con atresia biliar fue menor que la descrita anteriormente, y que la hemorragia variceal gastroesofágica fue más común en pacientes con características de hipertensión portal, según una presentación en la Semana de Enfermedad Digestiva 2018.

«Las limitaciones de los estudios previos de hemorragia variceal en atresia biliar incluyen el hecho de que a menudo eran de un solo centro, de diseño retrospectivo, y las tasas de mortalidad previas no explican las mejoras en la atención de los pacientes con atresia biliar con hemorragia variceal», dijo Lee Bass, MD, del Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital de Chicago, en su presentación. «brinda la oportunidad de una mayor caracterización de la historia natural y los factores de riesgo que afectan la hemorragia variceal.»Leer más

La edad joven y alta de MELD aumenta la mortalidad en la lista de espera en los casos de atresia biliar pediátrica

La puntuación de MELD superior a 20 y la edad inferior a 6 meses se correlacionaron significativamente con la mortalidad a 2 años entre los pacientes pediátricos con atresia biliar en la lista de espera de trasplante hepático, según datos publicados recientemente.

«La atresia biliar (BA) es una colangiopatía obstructiva que generalmente surge en el período perinatal», escribió H. P. J. van der Doef, MD, PhD, de la Universidad de Groningen, Países Bajos, y sus colegas. «El pronóstico general de los pacientes con BA se ve muy afectado por la mortalidad antes del trasplante. Estamos seguros de que nuestro modelo de pronóstico basado en la edad y la puntuación de MELD en el listado permite una clasificación confiable de los bebés con BA en grupos de riesgo con diferentes pronósticos.»Leer más

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