pozadí: nadnárodní klinické studie účinně sdružují zdroje a poskytují srovnání léčby napříč různými populacemi. Může však být obtížné je interpretovat, pokud existují větší než očekávané rozdíly v léčebných účincích specifických pro region, jako je pozitivní studie, která zahrnuje oblasti zvýhodňující kontrolní rameno.

účel: Tento článek zkoumá rozsah variability šance, kterou lze očekávat v regionálních léčebných účincích z nadnárodních studií. Obhajuje studium této očekávané variace Během fáze návrhu, čímž omezuje potenciál překvapení a nesprávných interpretací na konci studie.

metody: teorie statistiky objednávek byla použita ke kvantifikaci variability šancí mezi regiony za předpokladu homogenního léčebného účinku. Očekávané hodnoty nejmenšího a největšího léčebného rozdílu byly použity k výpočtu očekávaného rozsahu regionálních účinků. Tento rozsah byl doplněn pravděpodobností pozorování alespoň jednoho regionálního efektu zvýhodňujícího kontrolní rameno.

výsledky: náhodná variace vedla k širokému spektru očekávaných regionálních účinků. U studie s pěti regiony a výkonem 80% se očekávané účinky regionální léčby pohybovaly od žádného rozdílu až po dvojnásobek skutečného rozdílu, zatímco pravděpodobnost pozorování oblasti zvýhodňující kontrolu byla přibližně 50%. S 10 regiony tato pravděpodobnost překročila 85% a očekávaný rozsah regionálních účinků se rozšířil na hodnoty, které podstatně zvýhodňují kontrolu. Zvýšení výkonu studie na 90% nebo více nabídlo malou ochranu proti velkým rozdílům v regionálních účincích.

omezení: navrhovaný přístup nenahrazuje testování heterogenity na konci studie, ale poskytuje užitečné podpůrné informace pro interpretaci takových testů.

závěry: v nadnárodních studiích je třeba očekávat velké rozdíly mezi regiony. Očekávaný rozsah léčebných účinků by měl být posouzen během návrhu studie s cílem informovat zúčastněné strany a kalibrovat očekávání.

Napsat komentář

Vaše e-mailová adresa nebude zveřejněna.